Posłanka Alicja Chybicka - Oświadczenie z dnia 18 października 2024 roku.

Stenogram

Oświadczenia.

Poseł Alicja Chybicka:

    Dziękuję.

    Panie Marszałku! Chcę poruszyć bardzo ważny problem, problem ważny dla dzieci chorujących na chorobę Duchenne’a. Otóż terapia genowa w chorobie Duchenne’a, podawana jednorazowo, wykazała, że przez 4 lata od podania tegoż leku jest bezpieczna i skuteczna, pozwala na trwałe utrzymanie funkcji motorycznych. To zostało opublikowane podczas spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Neurologicznego w roku 2023, w listopadzie. Trzeba powiedzieć, że FDA zarejestrowało ten lek w ubiegłym roku, mniej więcej w połowie. Koszt? Niestety wynosi 15 mln, ale jest to 15 mln na całe życie, a choroba Duchenne’a jest to choroba wywołana przez gen dystrofiny, który zostaje zaburzony. Jest to najdłuższy gen, który ma 79 eksonów. Przenoszą kobiety, chorują chłopcy.

    W tej chwili czterech chłopców zbiera pieniądze: Bruno, Krzyś, Olaf i Oliś. Żeby wystartować do tej terapii, trzeba mieć 4, góra 5 lat, najlepiej być między 4. a 5. rokiem życia. Dziecko nie może jeszcze usiąść na wózek. A jest rzeczą wiadomą, że na ten wózek musi usiąść przy tej chorobie, bo ona powoduje zniszczenie mięśni.

    Duże randomizowane badanie, na podstawie którego FDA zatwierdziło ten lek, nie osiągnęło jeszcze punktu końcowego, ale punkty drugorzędne oraz eksploracyjne wykazały, że jest to terapia skuteczna. Lek podnosi bowiem poziom (Dzwonek) mikrodystrofiny.

    Apeluję o pomoc tym dzieciom, które w tej chwili zbierają pieniądze. To jest życie albo życie na wózku, albo szybka śmierć. Dziękuję bardzo.