Monika Wielichowska: SMA coraz częściej nie jest wyrokiem

00:00 Witam państwa bardzo serdecznie na konferencji prasowej, rok 2026. 00:05 Jest to rok, który został ustanowiony uchwałą Sejmu jako rok profilaktyki zdrowotnej. 00:11 I dziś chcemy porozmawiać o polskim wkładzie w rozwój wiedzy o rdzeniowym zaniku mięśni SMA. 00:17 W konferencji udział biorą wicemarszałkini Sejmu Monika Wielichowska, 00:23 posłanka, przewodnicząca parlamentarnego zespołu do spraw SMA, pani Iwona Kozłowska, 00:28 podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia, pan Tomasz Maciejewski, 00:32 prezes fundacji SMA, pani Dorota Raczek, 00:35 kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdański Uniwersytet Medyczny, 00:40 przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych, 00:43 pani profesor Maria Mazurkiewicz-Bełdzieńska, 00:47 kierownik Kliniki Neurologii Dziecięcej Katedry Pediatrii Uniwersytet Medyczny w Lublinie, 00:52 pani profesor Magdalena Chrocińska-Krawczyk 00:54 i wiceprezes fundacji SMA, pani Katarzyna Pedrycz. 00:58 Bardzo proszę o zabranie głosu pani marszałkini Monika Wielichowska. 01:02 Bardzo dziękuję i rozpocznę pytaniem. 01:05 Pytaniem skierowanym do wszystkich. Czy można uczyć się? Czy można pracować? 01:09 Czy można być aktywnym, budować relacje, realizować swoje plany, marzenia? 01:14 I czy można żyć możliwie, niezależnie i na własnych zasadach, kiedy zachoruje się na SMA? 01:21 Odpowiedź jest prosta i dzisiaj już oczywista. Tak. 01:26 SMA coraz częściej nie jest wyrokiem. 01:29 To jest ogromny sukces medycyny, nauki, lekarzy, ale przede wszystkim samych pacjentów oraz ich rodzin. 01:38 Ale oczywiście też czas, który ma w SMA ogromne, przeogromne znaczenie. 01:43 Każdy miesiąc, każdy tydzień może zadecydować o tym, ile sprawności uda nam się zachować. 01:49 Dlatego tak ważne są badania przesiewowe, szybka diagnoza i szybkie rozpoczęcie leczenia. 01:55 I to jest właśnie nowoczesna profilaktyka, o której szczególnie w tym roku, roku 2026, 02:02 mówimy nie tylko tutaj w polskim parlamencie, żeby nie czekać, aż choroba odbierze nam kolejne możliwości, 02:09 ale wyprzedzać ją i po prostu z nią walczyć. 02:13 Ale nikt o tym lepiej dzisiaj, Szanowni Państwo, nie odpowie jak nasi goście, 02:18 Panie Profesor, Panie Prezeski Fundacji z SMA i Pan Wiceminister Maciejewski. 02:24 Ale zaczniemy od wystąpienia i kilku słów Pani Poseł Iwony Kozłowskiej. 02:30 Bardzo dziękuję Pani Marszałek. 02:32 Tak, dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni z SMA w tej chwili już idą do żłobka. 02:38 One idą do przedszkola, one idą do szkoły, a nawet na studia. 02:44 Jeszcze parę lat temu te dzieci nie dożywały drugiego roku życia. 02:49 Wielka tragedia, wielka tragedia dla rodziców, dla opiekunów, tragedia społeczna dla nas wszystkich. 02:57 Teraz już myślimy o nich jako o dzieciach, które rozwijają się, 03:02 które zaczynają realizować swoje plany i swoje marzenia. 03:05 I to jest najważniejsze. Co teraz dalej? Jak one będą się rozwijały? Jak my możemy im pomóc? 03:12 To są pytania, przed którymi właśnie stanęliśmy. 03:17 Dzięki współpracy Parlamentarnego Zespołu do Spraw SMA Rdzeniowego Zaniku Mięśni 03:22 z Panią Marszałek Moniką Wielichowską, z Ministerstwem Zdrowia, z Fundacją SMA 03:29 i przede wszystkim z naszymi ekspertami, neurologami dziecięcymi. 03:35 Mamy obecną Panią Profesor Marię Bełdzińską, mamy obecną również Panią Profesor Magdalenę Chrościńską-Krawczyk, 03:44 które zaangażowały się tak bardzo we współpracę z nami, z zespołem, z parlamentarzystami. 03:50 I za to bardzo serdecznie dziękuję, ale wiem, że przed nami jeszcze bardzo dużo pracy i dużo wyzwań. 03:56 I właściwie przyznam, że z optymizmem na te wyzwania czekamy, my parlamentarzyści i mój zespół, 04:05 który jest gotowy do dalszej pracy i współpracy w tak wspaniałym, przyjaznym i dobrym i eksperckim gronie. 04:14 Dziękuję bardzo. 04:15 Bardzo proszę, Pani Dorota Raczek. 04:18 Szanowni Państwo, ja bym chciała z tego miejsca w imieniu Fundacji SMA, 04:22 ale też całej społeczności SMA osób chorujących na rdzeniowy zanik mięśni, 04:27 bardzo podziękować za to zaproszenie i za tą możliwość podsumowania tego, 04:32 co w rdzeniowym zaniku mięśni w Polsce, ale i też na świecie się zdarzyło. 04:39 Mamy dostępne trzy terapie, mamy badania przesiłowe. 04:41 Jak Pani Poseł wspomniała, nasze dzieci rozwijają się prawidłowo lub prawie prawidłowo. 04:47 Ale nie możemy również zapomnieć o osobach, które ta choroba doświadczyła 04:53 i są to osoby głęboko niepełnosprawne. 04:56 O nich też musimy pamiętać i też zadbać o ich jakość życia. Dziękuję. 05:01 Bardzo proszę, Pani Profesor Maria Mazurkiewicz-Pełdzińska. 05:05 Ja mogę tylko, dzień dobry Państwu, dołączyć się do tych bardzo optymistycznych głosów, 05:12 które tutaj wybrzmiały. Otóż poprzez naprawdę wiele działań, 05:18 nie tylko neurologów dziecięcych, ale i neurologów przede wszystkich, 05:22 stowarzyszeń pacjentów, wspólnej pracy, właściwie wielu środowisk, 05:27 które połączyły razem wysiłki naukowców, klinicystów, pacjentów, rodzin pacjentów, 05:35 uzyskało się, uzyskać coś takiego w chorobie rzadkiej, którą jest rdzeniowy zanik mięśni. 05:41 Mimo, że jest wcale nie aż taki rzadki wśród rzadkich chorób, 05:45 ale niebywale tragiczny w przebiegu, jeśli jest nieleczony. 05:49 I muszę powiedzieć, że to, co się wydarzyło przez ostatnie 7 lat w Polsce, 05:54 czyli od momentu powszechnego dostępu do leczenia, a potem 3 lata temu 05:59 od wdrożenia badań przesiewowych, my właściwie zmieniliśmy fenotyp pacjenta 06:05 z rdzeniowym zanikiem mięśni. My mamy do czynienia z pacjentami, 06:09 którzy rokują zdrowiem zupełnym, dzieckiem, który, tak jak powiedziała pani poseł, 06:16 pójdzie do szkoły, pójdzie do przedszkola. I to jest przełom. 06:20 Możemy powiedzieć, że jesteśmy w czołówce światowej. 06:25 Myślę, że mamy na pewno podium w Europie i podium na świecie, jeśli chodzi o opiekę 06:30 i dostępność do leczenia dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. 06:36 To, co jest bardzo istotne, to jest, żeby w tej euforii nie zapomnieć o chorych, 06:41 którzy ciągle wymagają ogromnej opieki, wsparcia, opieki koordynowanej, 06:48 wielospecjalistycznej. I na to jesteśmy gotowi, tak jak powiedziała pani poseł. 06:54 I na te nowe wyzwania czekamy, bo wiemy, że one będą. 06:58 Ale na tą chwilę możemy powiedzieć, że po miesiącu świadomości SMA 07:03 myślę, że wszyscy jednogłośnie możemy powiedzieć, że jako społeczność, 07:11 taka rzeczywiście wspólnota naukowców, klinicystów, posłów, ludzi zaangażowanych, 07:20 ludzi dobrej woli i przede wszystkim fundacji pacjenckich daliśmy radę. 07:26 Dziękuję. Bardzo proszę prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk. 07:31 Dzień dobry. Cóż mogę dodać do tego, co już powiedziała pani prof. Bełdzińska, 07:36 co powiedziały moje przedmówczynie. Proszę Państwa, to jaki sukces osiągnęliśmy, 07:41 jeżeli chodzi o leczenie pacjentów z SMA, z rdzeniowym zanikiem mięśni, 07:46 to jest sukces wielu osób, wielu środowisk. I niezwykle ważnym aspektem, 07:54 ważną rzeczą jest to, o czym też już pani prof. mówiła, mianowicie mamy pacjentów, 07:59 którzy dzięki wprowadzeniu nowych terapii, dzięki przesiewowi noworodkowemu 08:05 otrzymują terapię odpowiednio wcześniej i rzeczywiście ci pacjenci rozwijają się 08:10 w dużej mierze praktycznie prawidłowo. Ale mamy również pacjentów, 08:14 którzy wymagają w dalszym ciągu takiej interdyscyplinarnej, skoordynowanej opieki 08:20 zarówno lekarzy specjalistów, neurologów, neurologów dziecięcych, 08:23 ale również innych specjalności, fizjoterapeutów, ortopedów, pulmonologów 08:28 i wielu, wielu innych naszych kolegów i koleżanek lekarzy, ale również opieki 08:33 ze strony opieki psychologicznej, pedagogicznej. Ci pacjenci, te dzieci, osoby dorosłe 08:40 idą do szkoły, podejmują pracę. Niemniej jednak bardzo dużo dobrego 08:45 zadziało się, jeżeli chodzi o pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, 08:49 ale wiele wyzwań również przed nami i bardzo się cieszymy z tego, 08:54 co już osiągnęliśmy. Niemniej jednak nie osiągamy na laurach, 08:59 tylko w dalszym ciągu działamy razem i wspólnie dla całej społeczności 09:03 pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Dziękuję bardzo. 09:06 Dziękujemy. Bardzo proszę pani Katarzyna Pedrycz. 09:10 Dzień dobry. Ja dzisiaj chciałam wystąpić w imieniu właśnie rodzin opiekunów, 09:14 którzy rzeczywiście bardzo są wdzięczni i zadowoleni z programu 09:19 i z rozwoju medycznego i opieki nad nami. I mamy nadzieję, że ten trend 09:24 się utrzyma. To, co teraz przeżywamy, ta możliwość myślenia o długim życiu, 09:31 właśnie zawdzięczamy tej opiece medycznej. I w tym momencie, 09:36 z czym się mierzymy, to jest jakość tego życia, którą chcielibyśmy mieć 09:40 podobną do osób, które są zdrowe. Potrzeby mamy podobne, 09:45 różnią nas możliwości. I teraz to, czego byśmy potrzebowali od systemu, 09:49 to to, żeby ten system wyrównywał te możliwości. Nie tylko niwelując 09:53 bariery architektoniczne, ale też właśnie takie bariery w orzecznictwie, 09:57 gdzie co roku nie wiemy, czy co jakiś czas nie wiemy, 10:01 czy rzeczywiście genetyczna choroba zostanie zakwalifikowana tak samo, 10:04 w zależności od miejsca, w którym mieszkamy i do jakiego orzecznictwa idziemy. 10:09 Gdzie dzieci, które szczęśliwie idą do przedszkola, do szkoły 10:15 ze swoimi niesprawnościami, często napotykają takie bariery organizacyjne, 10:21 gdzie szkoła, mimo ustawowe ich możliwości, nie radzi sobie 10:26 z zapewnieniem tej dostępności, gdzie ta możliwość pójścia do szkoły 10:33 jest zależna od tego, czy rodzic będzie temu towarzyszył. 10:39 Również mierzymy się z problemami związanymi z dostępem 10:42 do różnych programów asystentury, opieki wytchnieniowej. 10:46 Tutaj rodzice muszą bardzo dużo włożyć w swoje prace, umiejętności, 10:52 których czasami nie posiadają, żeby zorientować się, jakie są te programy, 10:55 gdzie tych informacji szukać. To są rzeczy, które łączą nas 11:00 z innymi grupami niepełnosprawnych. Wierzymy, że tak sprawnie, 11:04 jak idą sprawy związane z opieką zdrowotną, w tych dziedzinach też 11:11 mamy taką możliwość bycia zaopiekowanym i do tego będziemy dążyć, 11:15 bo, tak jak mówię, potrzeby mamy, tak jak wszyscy. 11:21 Dziękuję. Bardzo proszę, pan minister Tomasz Maciejewski. 11:25 Dzień dobry Państwu. To już padło z ust poprzedniczek, 11:28 że to jest ogromny sukces, bo rzeczywiście jesteśmy jednym 11:31 z prawie 200 krajów świata. Jesteśmy w tej grupie 30, 11:36 w których jest badanie przesiewowe i jest dostępne pełne leczenie 11:40 najnowszymi terapiami, jakie są dostępne na świecie 11:43 w zakresie rdzeniowego zaniku mięśni, czyli SMA. 11:46 I to jest ogromny sukces, to jest w ciągu badań przesiewowych 11:48 wygraliśmy ponad 100 noworodków z SMA, które zostało wdrożone 11:53 w ciągu 14 dni od rozpoznania, od badania wdrożone leczenie 11:58 i ponad 1200 osób jest objętych tymi nowoczesnymi terapiami. 12:01 To jest ogromny sukces, ale to jest początek drogi, co też tutaj padło, 12:05 bo tak jak w innych chorobach, które już dla nas stały się 12:08 dzisiaj popularne, musieliśmy się nauczyć też i współpracy 12:14 wielodyscyplinarnej, medycznej, ale również i wsparcia socjalnego 12:20 dla osób z innymi chorobami rzadkimi czy przewlekłymi, 12:23 które stały się osobami dorosłymi. SMA jest w tej chwili już chorobą 12:27 przewlekłą na wiele, wiele lat i będziemy się musieli nauczyć 12:31 tak jak ja, jako najbliższa i ta specjalność jest moją osobista 12:35 specjalnością położnictwo ginekologii, musiałem się nauczyć 12:38 prowadzić ciąże i porody u kobiet z bardzo rzadkimi chorobami, 12:42 które kiedyś nie miały tej szansy zostania matkami. 12:46 Wygląda na to, że będziemy mieli okazję takie porody również mieć 12:51 ze strony kobiet, z których rozpoznano SMA, więc mamy nadzieję, 12:55 że będziemy mogli. Oprócz tego mamy już też możliwość leczenia 12:59 kobiet z SMA w ciąży nowoczesnymi terapiami, co pozwala im 13:03 tą ciążę też już przejść. Także jesteśmy na dobrej drodze, 13:06 ale jak powiedziała Pani profesor jeszcze wiele się musimy nauczyć, 13:10 bo wiele też nieznanego przed nami i po naszej stronie jest też tak 13:14 planować, tak organizować system opieki, aby sprostać tym zadaniom. 13:18 Dziękuję bardzo. Dziękuję Pani Dorota Raczek. 13:24 Nie możemy zapomnieć, że Polska miała ogromny wkład w wiedzę 13:28 o rdzeniowym zaniku mięśni. Polskie ośrodki brały udział 13:32 w badaniach klinicznych leków, które teraz są dostępne 13:35 i refundowane w naszym kraju. Były też u nas prowadzone badania 13:42 nad chorymi, był prowadzony rejestr chorych na rdzeniowy zanik mięśni. 13:48 Standardy opieki i ta kompleksowa opieka nad chorym na rdzeniowy zanik mięśni 13:54 jest kolejnym wyzwaniem, które stoi przed nami, ale musimy pamiętać, 13:57 że w ramach programu lekowego już pewne elementy tej opieki 14:03 wielospecjalistycznej są tam zawarte. Kolejnym wyzwaniem są 14:07 i kolejnym punktem, który będziemy musieli zaopiekować, 14:15 są kolejne terapie, które są dostępne już na świecie, 14:19 a niektóre do nas powoli będą docierać. 14:23 Musimy pamiętać, że SMA z choroby śmiertelnej 14:28 to był najczęstszy zabójca niemowląt do drugiego roku życia. 14:34 SMA stało się chorobą przewlekłą. Mamy około 1500 chorych na SMA w Polsce, 14:41 ponad 1000 leczonych, ale musimy pamiętać, że ta jakość życia jest ważna. 14:50 Musimy pamiętać o tym, że chorzy na SMA muszą być rehabilitowani, 14:54 że musimy mieć dostęp do tej rehabilitacji, musimy mieć dostęp do szkół, 15:00 musimy mieć dostęp do opieki socjalnej, ale też dostęp do szpitali, 15:05 w których odbywa się leczenie rdzeniowego zaniku mięśni. 15:09 Nadal brakuje w pewnych rejonach naszego kraju szpitali dla dorosłych. 15:16 To są wyzwania, które stoją przed nami, ale też musimy pamiętać, 15:23 że wynik leczenia terapeutycznego to jest nie tylko wymiar medyczny, 15:33 że ważna jest samodzielność tych osób, że ważne jest to, jak one sobie radzą w życiu, 15:41 no bo tak jak już tu było wspomniane, idą do przedszkola, idą do szkoły, 15:44 idą na studia, idą do pracy, zakładają rodziny i starają się żyć tak jak zdrowi, 15:51 więc zależy nam bardzo, żeby ta nasza społeczność SMA mogła cieszyć się życiem 15:57 i ich jakość życia była jak najlepsza. 16:00 Dziękuję. Pani Marszałkini, Monika Wielichowska. 16:02 Szanowni Państwo, wszystko zostało powiedziane, a może prawie, 16:06 ja tylko chcę na sam koniec powiedzieć, że profilaktyka to nie jest tylko zdrowy talerz, 16:12 spokojny sen, czy aktywność fizyczna, czy szczepienia. 16:16 To również jest dostęp do badań przesiewowych, do wczesnej diagnostyki 16:21 i do natychmiastowego rozpoczęcia leczenia. 16:24 O tym tutaj wspólnie mówiliśmy, zarówno Panie Profesor, jak i Panie Prezeski i Pan Minister. 16:30 Przed nami jest długa droga, ale rzeczywiście dzisiaj, jeśli chodzi o SMA, 16:33 naprawdę nasz polski wkład jest ogromny i mamy czym się chwalić, 16:38 ale droga dalej jest długa, dlatego że też medycyna się zmienia, 16:44 coraz bardziej jest nowoczesna, a my musimy za nią nadążać. 16:47 Dlatego tak dużo też w sumie w tym roku profilaktyki zdrowotnej w Sejmie mówimy. 16:53 Odmieniamy ją owszem przez wszystkie przypadki, ale naszym celem nie może być wyłącznie to, 16:58 jak długo pacjent żyje, tylko jak długo pacjent żyje w samodzielności, 17:04 w zdrowiu i w takim swoim dobrobycie. 17:07 Więc dużo jeszcze będzie wydarzeń przed nami profilaktycznych się działo. 17:12 Ja tylko chcę przypomnieć, że wczoraj w Ministerstwie Zdrowia 17:16 zainaugurowaliśmy z Panią Minister Zdrowia, ale też ministrami edukacji, 17:20 sportu, aktywów państwowych i infrastruktury miesiąc wrzesień, miesiącem profilaktyki. 17:27 Zachęcam Państwa wszystkich, abyście zajrzeli na stronę profilaktyka.podaj dalej, 17:31 bo o profilaktyce trzeba mówić głośno, trzeba mówić donośnie, trzeba mówić mądrze. 17:35 I uwierzcie mi dzisiaj na słowo, że za moment w przestrzeni publicznej, 17:39 w spółkach Skarbu Państwa, w transporcie zbiorowym, we wszystkich resortach 17:45 o tej profilaktyce tak właśnie mówić będziemy, by do niej wszystkich zachęcać. 17:50 Bo mamy dostęp do badań i przesiewowych, do szybkiej diagnozy, 17:55 tylko zawsze ten najważniejszy i jedyny krok musimy zrobić my sami. 17:58 Dlatego wszystkich Państwa zachęcam, żeby we wrześniu, kiedy startujemy po wakacjach, 18:03 po czasie wolnym, żeby w swoim zajętym grafiku i swoim zajętym kalendarzu 18:09 znaleźć przynajmniej jedno miejsce na to, by pójść na morfologię, 18:12 by pójść do lekarza pierwszego kontaktu i po prostu zrobić podstawowe badania 18:18 dla zdrowia, dla siebie i bądźmy uważni również dla swoich najbliższych. 18:23 Dziękujemy bardzo. 18:24 Jeżeli są pytania w temacie konferencji prasowej, to bardzo proszę. 18:29 Jeśli nie, to dziękujemy za udział. 18:39 Dziękujemy.