Koalicja Obywatelska: Dostęp do terapii genowych i 44 ośrodki

Bardzo proszę pytanie nr 8 i dotyczy ono poprawy dostępu do leczenia chorób rzadkich w Polsce. Skierowane jest do Ministra Zdrowia. Zadaje pani posłanka Iwona Maria Kozłowska. Bardzo proszę. Szanowny Panie Marszałku, Panie Ministrze, Wysoka Izbo. Choroby rzadkie dotykają od 6 do 8% populacji, co oznacza, że w Polsce od 2 do 3 milionów osób zmaga się z chorobami, które są trudne do rozpoznania, a jeszcze trudniejsze do leczenia. 50% tych chorób ujawnia się w wieku dziecięcym, ale w Polsce choroby rzadkie przestały być już niewidzialne. Resort Zdrowia wdraża i kontynuuje plan dla chorób rzadkich. System zaczyna widzieć pacjenta jako jednostkę wymagającą niestandardowego podejścia, a środki publiczne są wydatkowane w coraz bardziej efektywny sposób. Jednak aby ten ambitny plan przyniósł pełne efekty, konieczna jest kontynuacja i stabilność podjętych działań. Mam pytanie do pana ministra. Jakie konkretne działania zrealizował dotychczas resort w diagnostyce, leczeniu i opiece nad pacjentem z chorobą rzadką? Dziękuję bardzo. Bardzo dziękuję. Chciałbym przywitać naszego gościa w Sejmie. Jest to sekretarz stanu w Ministerstwie Spraw Wewnętrznych Republiki Słowackiej, a ja zarazem pełnomocnik rządu Republiki Słowackiej ds. Samorządu Terytorialnego, pan Michał Kaliniak. Wiem też, że rozważana jest wizyta naszego marszałka właśnie w Parlamencie Słowackim. Mam nadzieję, że do honorowego rozdania w ramach Grupy Wyszehradzkiej będzie dochodziło coraz częściej. Bardzo proszę, pan minister Tomasz Maciejewski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia, odpowie na to pytanie. Panie marszałku, Wysoka Izbo, jeżeli chodzi o problem chorób rzadkich, to poprawa dostępu do chorób rzadkich opiera się przede wszystkim o wiedzę specjalistyczną ekspertów, zaawansowanie diagnostyki i dostępie do terapii lekowych. W tym obszarze polegamy przede wszystkim na ośrodkach eksperckich chorób rzadkich, których zadaniem jest zapewnienie pacjentom rzetelnej pomocy i zgodność z aktualnie istniejącymi wyznacznikami wiedzy medycznej i w zakresie diagnostyki i terapii. Na dzień dzisiejszy również ważna jest bardzo współpraca międzynarodowa, że jako, że część tych chorób jest wyjątkowo rzadkich i dotyczy można powiedzieć kilku osób w kraju, w Polsce i też kilku w pozostałych krajach europejskich. Gdyby tej współpracy międzynarodowej nie było, w której uczestniczą polskie ośrodki chorób eksperckich, nie notowalibyśmy tego postępu. Aby ułatwić funkcjonowanie naszych ośrodków i też rozwijać pomoc dla naszych pacjentów z chorobami rzadkimi, na dzień dzisiejszy ministerstwo przygotowuje kolejne rozwiązania podlegające na zmianie ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej, które pozwoli powołać kolejne 44 jednostki, czyli 44 ośrodki eksperckich chorób rzadkich. To jest kolejna zmiana w ustawie o systemie informacji o ochronie zdrowia, która pozwoli nam uruchomić cyfrowy system dla chorób rzadkich, kartę pacjenta dla chorób rzadkich i kolejna rzecz to jest zmiany w ustawie o refundacji leków, która pozwoli nam wprowadzić do zasady wielokrytylnej analizy decyzyjnej w podejmowaniu decyzji refundacyjnej co do leków rzadkich, bo te leki nie można podawać ich klasycznej ocenie, jaką są leki w chorobach popularnych, można tak powiedzieć, stosowanych, w związku z tym ta analiza wielokrytylna jest niezbędna, aby przyspieszyć proces decyzyjny dotyczący refundowanych preparatów lekowych. Finansowanie reguluje ustawa o refundacji w trybie RDT lub opiortu celowego, ustawia o funduszu medycznym, która zapewnia dostęp do nowoczesnych terapii lekowych. Aktualnie w roku 2025 na refundację leków dla chorób rzadkich przeznaczone 5,5 mld zł. Jest to rekordowa dotychczasowa kwota, natomiast jeżeli chodzi o leki w latach 2024-2025 to jest nowych 79 terapii w chorobach rzadkich, ultra rzadkich, co jest dużym postępem. Można powiedzieć, że co roku je około 1,3 listy refundacyjnej, są to leki, nowoczesne terapie w chorobach rzadkich lub ultra rzadkich. Jeżeli chodzi również o program badań przesiewowych, to Polska w Europie jest na drugim miejscu, jeżeli chodzi o liczbę chorób diagnozowanych w okresie około urodzeniowym, czyli powszechny program badań przesiewowych, to jest 30 jednostek chorobowych, w tym są to również choroby, w których jest możliwa terapia genowa, wysokokosztowa. Dzięki utworzeniu kolejnych ośrodków ekspercji, ta koordynacja ścieżki pacjenta ulegnie na pewno jeszcze lepszej poprawie. Kolejne rozwiązania z zakresu e-zdrowia też wspomogą koordynację ścieżek pacjenta i ułatwią, wspomogą tak pacjentów, jak i pracowników specjalistów ochrony zdrowia w przeprowadzaniu pacjenta i jego rodziny przez tę trudną ścieżkę w zakresie choroby rzadkiej, czy wręcz ultra rzadkiej, a nowe mechanizmy refundacyjne w zakresie dostawy refundacyjnej też skrócą czas od zgłoszenia refundacyjnego przez producenta leków do wdrożenia tego leku do życia codziennego. Dziękuję bardzo. Dziękuję bardzo. Pytanie dodatkowe. Pani posłanka Alicja Chybicka. Bardzo proszę Pani Profesor. Dziękuję Panie Marszałku. Wysoka Izbo. Panie Ministrze i co dalej? To, co Pan powiedział, wszystko pięknie. Dużo się zrobiło. Ale w tej chwili pytanie o przyszłość, o nowoczesne terapie, w tym genowe w Polsce. O takie terapie, jak wstawienie genu, hamowanie złego genu, naprawę genu. To, co my w Polsce robimy w tej chwili, to są CAR T-cells, ponad 49 terapii w Ośrodku Wrocławskim w Śląsku Nadziei. CIT, czyli Zespół Niedoboru Odpornościowego, który robimy we współpracy z Holandią, bo tam stawiają ten gen. SMA, który jest tym hamulcem, ten drugi typ. To jest antysens. Neuroblastoma CAR T-cells też bierzemy materiał z Włoch. Leukodystrofia metachromatyczna bierzemy od Profesora Wyna z Anglii. Panie Ministrze, kiedy powstanie i czy planowany jest ośrodek terapii genowej? Jest propozycja Europy, aby powstało Europejskie Centrum Doskonałości, które poprowadzi prof. Krzysztof Kauwak we Wrocławiu. Dziękuję bardzo. Bardzo dziękuję. Pan minister, bardzo proszę, panie doktorze. Panie marszałku, w tej chwili jest to temat, który pani poseł poruszył, a jest jednym z punktów programu Rady ds. Chorób Rzadkich w tym zakresie. W zależności od rekomendacji i dyskusji naszych specjalistów w tym zakresie będziemy się musieli ten temat na pewno też podjąć, jako że też postęp nauki w tej chwili i tych terapii genowych jest tak intensywny, że na pewno, aby nadążyć i równie sprawnie realizować program Chorób Rzadkich, jak dotychczas, będziemy musieli ten temat podjąć. Czekam na najbliższe sposiedzenie Rady ds. Chorób Rzadkich. Dziękuję. Dziękuję bardzo, panie ministrze.