Iwona Maria Kozłowska pyta o efekty terapii genowej dla dzieci z SMA

Pani poseł Iwona Maria Kozłowska jako pierwsza będzie zadawała pytanie także do ministra Marka Kosa w sprawie terapii genowej dla dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Bardzo proszę. W drugiej kolejności pani poseł Elżbieta Anna Polak. Szanowny panie marszałku, panie ministrze, wysoka izbo. Rdzeniowy zanik mięśni jest jedną z najcięższych chorób genetycznych. Jeszcze do niedawna była to choroba nieuleczalna, ale w ciągu ostatnich lat nastąpiła radykalna zmiana w leczeniu dzieci z SMA w Polsce. W lutym 2021 roku do programu badań noworodków włączono badanie przesiewowe w kierunku SMA. Od kwietnia 2022 roku to badanie udostępniono już dla wszystkich dzieci we wszystkich województwach w Polsce. Od 1 września 2022 roku terapia genowa została włączona do programu lekowego Uniemogląt do 6 miesiąca życia. A od 1 kwietnia 2024 roku nastąpiły bardzo ważne zmiany w programie lekowym dla dzieci z SMA. Wzniesiono mianowicie ograniczenia i wprowadzono możliwość podawania terapii genowej wszystkim małym pacjentom. Oczywiście zakwalifikowanym do leczenia z warunkiem wagowym. Należy podkreślić, że w Polsce mamy doskonałych specjalistów, neurologów dziecięcych, którzy z ogromną empatią i zaangażowaniem włączyli się do realizacji tego programu. Polska jest światowym liderem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. A nasz program jest modelowym programem, którego czerpią doświadczenia inne kraje. I moje pytanie, panie ministrze. Jakie są dotychczasowe wyniki realizacji terapii genowej dla dzieci, u których zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni SMA? Bardzo dziękuję. Dziękuję bardzo, pani poseł. Pozwólcie państwo, że przywitam grupę uczniów klasy I C. I teraz musicie mi powiedzieć, którego liceum? Jesteście z nami? 44. 44. Liceum Ogólnokształcące im. Stefana Banacha z Warszawy. Jesteście z nami? Pozdrawiam bardzo serdecznie. Cieszę się, że jesteście państwo. Myślę, że będziecie mieć same dobre wrażenia z dzisiejszego dnia. I same dobre wspomnienia. Dziękuję bardzo. Dzień dobry państwu. Na pytanie pani poseł Iwony Marii Kozłowskiej odpowie podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia, pan minister Marek Kos. Zapraszam, panie ministrze. Szanowna pani marszałek, wysoka izbo, szanowni państwo. Wysłuchałem kilku bardzo dobrych zdań na temat terapii, którą oferujemy pacjentom na rdzeniowy zanik mięśni, głównie małym dzieciom. I tak właśnie się dzieje już od prawie sześciu lat, że ze środków publicznych jest to leczenie finansowane. I w zasadzie trzeba dodać, że też pacjenci zabezpieczeni są we wszystkie terapie, które są dedykowane tej jednostce chorobowej. A sam program właśnie lekowy B102FM uznaje się za kompletny, zgodny z aktualnymi wytycznymi co do standardów leczenia SMA. Jakie są efekty? Efekty są mało powiedzieć zadowalające. One są po prostu dobre. Bo tutaj nie mamy żadnych głosów z dołu od pacjentów, od środowisk pacjenckich fundacji, że coś jest, nieprawidłowo się odbywa. Mało tego z pewną fundacją, która reprezentuje właśnie dzieci chore na SMA. Spotkałem się w ubiegłym tygodniu, rozmawialiśmy. Dużo dobrych, ciepłych słów. W zasadzie te wszystkie żądania, postulaty, wskazania, które oni wnosili są w większości zrealizowane. No ale jak to było na przestrzeni tych ostatnich lat? Styczeń 2019, to już sporo czasu. Refundacja leku Spinraza, czyli Nucinersenu w ramach właśnie programu lekowego. Później od 1 września 2022 roku dodatkowe dwie terapie. Pierwsza to coś bardzo dużego, ważnego, terapia genowa preparatem z olgenzma. Jest to nasemnogen, aby parwolek. Trudna nazwa, ale tak się nazywają te terapie genowej. Tutaj na marginesie od razu powiem, że na nowej liście styczniowej, na uwieszeniu styczniowym mamy drugą w historii Polski terapię genową, którą chcemy zastosować. I będzie ona dostępna od nowego roku. Jest to terapia choroby Lebera. Jest to ślepota zmierzchowa, głównie u dzieci i u osób młodych. Udało się wynegocjować pewne możliwości, no w miarę dobre warunki z firmą. No i jest druga terapia genowa, która w Polsce będzie już niedługo dostępna. Wrócę do onasemnogen, aby parwolek, czyli do zolgenzmy. Bardzo drogie leczenie, w niektórych przypadkach kilkumilionowe, no ale jednorazowe. To jest najważniejsze, że ten mały pacjent dostaje tą terapię i można powiedzieć, że jego choroba jest już opanowana. Ja nie powiem jednym zdaniem, że jest wyleczony, ale choroba, jej rozwój jest opanowany. Kolejnym lekiem jest substancja czynna ryzdyplam, czyli preparaty w ryzdi. Jest to postać roztworu doustnego. Także mamy trzy terapie, właśnie takie terapie, które stosujemy w leczeniu SMA. Rok 2024 to także zmiany. Zmiany, które zrobiliśmy w programach lekowych i są to zmiany, które są związane z wnioskami i postulatami strony właśnie społecznej. Od 1 kwietnia rozszerzyliśmy kryteria kwalifikacji poprzez właśnie możliwość zastosowania terapii genowej. Mogą ją otrzymywać pacjenci leczeni także terapią Nusinersenem lub ryzdyplamem w pewnych sytuacjach. Po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii z organizmą, albowiem pierwotnie pacjent nie otrzymywał terapii tej genowej ze względu na wystąpienie przeciwwskazań, zastrzeżemy odpowiedniej masy ciała, czyli tej masy ciała 13,5 kg, a także osoby urodzone przed 1 września 2022 roku. Te kwalifikacje zostały po prostu rozszerzone. Jest także możliwe stosowanie Nusinersenu podczas ciąży, co wcześniej było wykluczone, oraz możliwość kontynuacji terapii Nusinersenem lub ryzdyplamem u pacjentów, którzy z powodu okoliczności, które nie były związane z brakiem skuteczności leczenia, spełnili kryterium wyłączenia z programu i jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazywali poprawę. Kolejna zmiana to 1 październia 2024, gdzie rozszerzono populację pacjentów stosujących ryzdyplam o pacjentów bez ograniczenia wiekowego oraz ze zmienioną definicją przeciwwskazań do terapii Nusinersenem. Dotychczas było to od drugiego miesiąca życia dla pacjentów, u których stwierdzono przeciwwskazania. Każda decyzja refundacyjna ma oczywiście swój okres obowiązywania zgodny z ustawą refundacji. Najdroższy lek w tej refundacji z olgenzma, czyli onasemnogen abyparwowek, był objęty refundacją także wcześniej na ścieżce TLI, czyli tej technologii o wysokim stopniu innowacyjności. Był wtedy finansowany z funduszu medycznego. To finansowanie niestety się skończyło 30 września 2024 roku i od 1 października tego roku, trzeci miesiąc, leczenie tą terapią genową jest finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia. I jeszcze jedno zdanie. W całym procesie refundacyjnym brak jest jakiś nowych postępowań dla nowych leków w zakresie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Te zmiany, które właśnie zostały dodatkowe, wprowadzone w roku 2024 spowodowały, że program uznaje się za kompletny, zgodny z aktualnymi wytycznymi co do standardów leczenia SMA. Dziękuję. Dziękuję bardzo panie ministrze. Jako pytanie dodatkowe zada pani poseł Elżbieta Anna Polak, Klub Parlamentarny Koalicja Obywatelska. Pani Marszałkini, Wysoka Izbo, Panie Ministrze. Nowoczesne leczenie farmakologiczne, jak słyszymy, nie tylko ratuje życie, ale poprawia też stan zdrowia i to znacząco pacjenta. Pamiętam, jak cztery lata temu ratowaliśmy, walczyliśmy o życie Ani z Zielonej Góry. Wtedy udało nam się wspólnie z Fundacją przeforsować stanowisko 16 regionów, 16 marszałów, Długo czekaliśmy na ten kompleksowy program ratujący życie małych dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni SMA. 1 kwietnia tego roku mamy ten kompleksowy program. Wtedy pamiętam, mieliśmy w Polsce tysiąc dzieci chorych, a każdego roku diagnozowaliśmy chorobę u kolejnych pięćdziesięciorga dzieci. Takie pytanie mam, Panie Ministrze. Skoro jesteśmy krajem postępowym w tym zakresie tak dalece, że mamy taki jedyny program w Europie, można powiedzieć, czy zagwarantujemy jego kontynuację na kolejne lata, bo terapia genowa jest bardzo droga od 9 do 10 milionów. Wielka prośba nie tylko społeczeństwa, myślę, że wszystkich ponad podziałami politycznymi wpisanie tego programu na stałe do budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia. Dziękuję bardzo, Pani Poseł. Na pytanie Pani Poseł Elżbiety Anny Polak odpowie Sekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia, Pan Minister Marek Kos. Zapraszam, Panie Ministrze. Pani Marszałek, Wysoka Izbo. Szanowni Państwo, są bardzo ważne pytania, bo temat leczenia SMA jest nam znany od wielu, wielu lat, gdy pamiętamy te wszystkie zbiórki społeczne, publiczne na profilach pewnych też i społecznościowych, które odbywały się dosyć często. Też miałem nieraz pytania dotyczące właśnie tego, kiedy to się skończy, czy już tutaj wprowadzając te drogie terapie spowodujemy, że nie będzie już zbiórek. Otóż moja odpowiedź zawsze jest, jak na chwilę obecną, przynajmniej jeszcze negatywna, że jeszcze ten dzień nie nastąpił, dlatego, że nie wszystko to, co jest dostępne na świecie jest dostępne w Polsce. Mamy chociażby nową terapię genową, która leczy chorobę dystrofii mięśniową Duchenna. Bardzo poważny problem. wiele, kilkaset, może kilka tysięcy przypadków w Polsce. Tylko ta terapia jest dostępna tylko w Stanach Zjednoczonych. Jeżeli Polak chce taką terapię pozyskać, zdobyć, musi zbierać środki i wyjechać na leczenie do Stanów Zjednoczonych. Także na chwilę obecną jest to niemożliwe. Kiedy będzie możliwe? Kiedy ten lek zostaje zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków, później zostanie złożony odpowiedni wniosek o refundację do ministerstwa i całe procedowanie się odbędzie. Także z czasem to jest możliwe, natomiast jak na dzisiaj nie. Pytała pani poseł o ilość osób. Mamy dane, że w programie lekowych było leczonych, jest leczonych ponad tysiąc pacjentów. Te 50 osób rocznie, które przystępują do programu, to są takie dane według nas sprzed kilku lat. Teraz mimo wszystko spadek ilości urodzeń w Polsce jest znaczny, bo jeżeli w roku 2019 było to 366 porodów rocznie, a w 2023 266 tys. porodów, czyli o 100 tys. porodów mniej, to i statystycznie będzie tutaj mniejsza liczba. Liczymy, że jest to 30-35 co roku nowych osób. Patrząc na nasze możliwości finansowe, tu gwarantujemy, że te nowe osoby, które niestety urodzą się z takimi schorzeniami, im pomożemy i będziemy je leczyć. To jest sprawa oczywista. Same wartości, jeżeli chodzi o wartości w leczeniu tymi trzema preparatami w roku 2023-2024 do października, robią wrażenie, bo są to duże kwoty. 2023 rok to ponad 444 miliony złotych, a do października 2024 już to przekroczyliśmy, bo jest to 475 ponad milionów. Natomiast jednym zdaniem podsumuję, że to finansowanie tych trzech leków, aktywny program, udział tych badań przesiewowych, stawia Polskę obecnie w czołówce Europy pod względem diagnostyki dostępnych w ramach refundacji terapii rdzeniowego zaniku mięśni. Dziękuję. Dziękuję bardzo, panie ministrze.