Renata Rak pyta o refundację leków i terapię genową dla dzieci

Przechodzimy do następnego pytania. Pytania zadadzą posłowie Renata Rak i Iwona Maria Kozłowska. Z klubu parlamentarnego Koalicja Obywatelska pytania dotyczą, będą w sprawie listy leków refundowanych. Te pytania są skierowane do ministra zdrowia, w imieniu którego odpowie podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia, pan minister Maciej Miłkowski. Udało się. Proszę bardzo. Panie Marszałku, Wysoka Izbo. W ubiegłym tygodniu zostało opublikowane obwieszczenie ministra zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych. Na listę wpisano dostęp do rekordowej liczby refundacji 33 nowych terapii, w tym 7 we wskazaniach onkologicznych i 8 dla chorób rzadkich. Proszę o informację dotyczącą listy refundowanych leków. Natomiast w imieniu rodziców dzieci chorych na SMA serdecznie dziękuję, panie ministrze, za zmianę programu terapii lekowych dla tych dzieci. Proszę o informację dotyczącą procedury kwalifikacji dzieci do programu refundacji oraz wdrażania terapii genowej. Dziękuję bardzo. Dziękuję bardzo. Bardzo proszę, panie ministrze. Pytanie było krótsze niż moja zapowiedź. Nie, wszystko dobrze. Wszystko dobrze. Proszę bardzo. Dziękuję bardzo serdecznie, pani poseł. Dziękuję bardzo za to pytanie. Projekt ukazał się w listce w ubiegłym tygodniu zmian, które nastąpią od 1 kwietnia i pani minister przedstawiła oficjalnie wszystkie zmiany, które nastąpią. A faktycznie po okresie konsultacji w poniedziałek została ta lista podpisana. Faktycznie od początku ustawy refundacyjnej ta lista zawiera najwięcej zmian w zakresie nowych terapii, nowych leków, gdyż zawiera 33 wskazania nowe refundacyjne, jak również jest bardzo obszerna w zakresie dokonywanych zmian, gdyż aktualnie po zmianie ustawy refundacyjnej jest możliwe wprowadzanie zmian, które nie są konieczne do uzgadnienia z podmiotami odpowiedzialnymi. W związku z tym ta praca przebiega zdecydowanie sprawniej w tym zakresie. Pytanie szczegółowe dotyczyło terapii SMA, leczenia rdzeniowego, zaniku mięśni. I to jest kolejne rozszerzenie, zmiana tego programu o dwie takie bardzo istotne grupy pacjentów. Pierwsza grupa jest grupą taką systemową zmianą związaną z pacjentami, którzy mają czasowe przeciwwskazania do podania terapii genowej. I czasowe, związane w szczególności z obecnością wirusa, czyli bezwzględne przeciwwskazania do podania w pierwszym miesiącu po diagnozie tego schorzenia, pacjent powinien otrzymać niezwłocznie terapię. Wówczas podawana jest terapia, która jest aktualnie jedyną terapią Nusinersen. Aktualnie mamy w procesie też drugą terapię doustną od pierwszego miesiąca, która jest w procesie, ale podajemy natychmiast, żeby te objawy nie następowały. I po ustaniu objawów jest możliwość podania terapii docelowej. Bardzo często ten okres to jest 3-4 miesiące, po którym następuje możliwość ustąpienia tych objawów przeciwwskazań bezwzględnych i wówczas możliwe jest podanie. Z tego okresu dwuletniego, co eksperci nam powiedzieli, takich przypadków zdarza się 2-3 rocznie, przy 19 pacjentach, którzy zostali zakwalifikowani w ubiegłym roku do terapii genowej, czyli to jest 10-15% takich pacjentów, którzy będą mogły być rozszerzone. Niezależnie drugą zmianą jest zmiana też w dłuższym okresie, bo tak jak powiedziałem, takie zmiany będą co roku następowały najprawdopodobniej, ale jest jeszcze grupa pacjentów, którzy mogą mieć wskazania i mogą odnieść efekt kliniczny z podania terapii genowej, którzy już byli leczeni w terapii innej, aktualnie dostępnej, bądź terapii dokanałowej Nusinersenem, bądź drugim lekiem doustnym. Jeśli mają wskazania, a nie mają przeciwwskazań, czyli są do 13,5 kg i mogą odnieść taką korzyść, to ten lek może być podany. Eksperci nam podali, że z przeanalizowania dokumentacji medycznej pacjentów, takich pacjentów może być około 8 w Polsce, ale po zbadaniu faktycznym, fizycznym dopiero ostateczna ta kwalifikacja może nastąpić. Niezależnie przy tej zmianie, która rozpoczęła się właściwie intensywne prace od początku stycznia bieżącego roku, też analizowaliśmy z ekspertami, co jeszcze można polepszyć w tym programie i mieliśmy też takie oczekiwanie, żebyśmy zmienili program lekowy leczenia pacjentów z RSV, profilaktyka zakażeń RSV. U wcześniaków jest to, już było wcześniej, jest to zgodne z charakterystyką produktu leczniczego dla pacjentów z wadami hemodynamicznymi, ale przeanalizowaliśmy dokumentację naukową na świecie, badania, różne prace i ustaliliśmy, że można jeszcze poszerzyć dwie grupy pacjentów. Pacjentów właśnie z rdzeniowym zanikiem mięśni do drugiego roku życia, tak jak pacjenci hemodynamiczni będą mogli otrzymać ten lek właśnie, żeby nie zachorować, gdyż każde zachorowanie na RSV istotnie pogarsza stan zdrowia tych pacjentów. I drugi lek to jest jeszcze dla mukowiscydozy. Dziękuję bardzo serdecznie. Dziękuję bardzo. Pani poseł Iwona Kozłowska, bardzo proszę. Szanowny Panie Marszałku, Szanowny Panie Ministrze, Wysoka Izbo. Wśród grupy chorób rzadkich znajdują się choroby metaboliczne i to do nich należy właśnie rdzeniowy zanik mięśni. Ja również, tak jak moja koleżanka, w imieniu rodziców, w imieniu dzieci bardzo dziękuję za podjęte decyzje dotyczące uruchomienia od 1 kwietnia tego roku programu dla wszystkich maluchów z SMA. Ale do chorób metabolicznych należy również druga, co do ciężkich chorób, to jest mukowiscydoza. Rodziny dzieci od 6 roku życia są bardzo zaniepokojeni niedostytecznymi informacjami na temat możliwości poszerzenia dostępu małych pacjentów do nowoczesnej terapii, która stosowana jest już w Europie. Czy resort pracuje nad programem, który umożliwi skuteczniejszą pomoc chorym na tę zabójczą chorobę, jaką jest mukowiscydoza? Dziękuję bardzo. Dziękuję bardzo. Proszę. Dziękuję bardzo serdecznie, Pani Poseł. Choroby rzadkie są bardzo istotnym elementem wszystkich zmian. Przez ostatnie lata właściwie można było rozszerzać i widać ten wzrost właśnie w chorobach rzadkich, ponieważ wzrost nakładów na system ochrony zdrowia rośnie i w związku z tym właśnie ta populacja była bardzo niezabezpieczona mocno i jak rozmawialiśmy poprzednio o rdzeniowym zaniku mięśni, tam już wszystkie osoby są leczone. W przypadku mukowiscydozy zaś takiej sytuacji nie mamy. Ja muszę powiedzieć, że negocjowałem w poprzedniej kadencji rozszerzenie mukowiscydozy i muszę powiedzieć, że nie udało mi się wynegocjować poszerzenia od 6 do 12 roku życia terapii dla pacjentów z mukowiscydozą. We wrześniu, w październiku były bardzo trudne negocjacje, zakończyły się nieuzgodnieniem stanowisk. Myślę, że to było istotnym przyczynkiem do aktualnie prowadzonych negocjacji, bo też rozstrzygnięcie było takie, że przy aktualnych warunkach nawet być może nie będzie możliwości przedłużenia tej terapii od 1 kwietnia, gdyż były kontynuacje, ale i firma, i Ministerstwo Zdrowia bardzo, myślę, efektywnie pracowało przez ten czas i udało się wydłużyć kontynuację terapii dla tych pacjentów, którzy są od 12 roku życia, bo głównie tutaj chodzi o terapię łączoną kawki o kalideko dla pacjentów, którzy są. To jest około, populacja pacjentów 1000 osób, 1100 właściwie już na dzień dzisiejszy wraz z dwoma innymi terapiami i ponieważ w listopadzie zmieniła się charakterystyka produktu leczniczego od drugiego roku życia, firma zaczęła pracować, miała złożyć wniosek kolejny na koniec grudnia, ale ponieważ zmieniła się charakterystyka, przygotowują od drugiego miesiąca życia i powiedzieli, że w kwietniu maksymalnie złożą wniosek i wniosek będzie przeprocedowany, ponieważ właściwie udało nam się to negocjacje finansowe zakończyć w tym na kwiecień. Myślę, że nie będzie problemu na te kolejne negocjacje rozszerzające tej terapii, że uda nam się spokojnie to rozszerzyć. To będzie około 1500 osób w Polsce. Takie są szacunki. Mamy świetny rejestr całości pacjentów. Dziękuję bardzo. Dziękuję bardzo. Dziękuję. Dziękuję.